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日志

arizomib孤儿药资格获批

热度 5已有 361 次阅读2014-3-5 13:29

arizomib孤儿药资格获批
 
Triphase Accelerator公司宣布旗下新药marizomib已经获得了FDA孤儿药研发办公室授予的孤儿药资格。marizomib是强效的蛋白酶体抑制剂,用于多发性骨髓瘤的治疗。由此,Triphase公司可以获得7年的独占期以及其他利益。
 
“我们很高兴FDA授予marizomib孤儿药资格,用于多发性骨髓瘤患者的治疗。”Triphase公司创始者、主席兼CEO Frank Stonebanks说,“尽管患有顽固性多发性骨髓瘤的患者在接受药物治疗后生存期得以延长,生活质量也得到了改善,但是他们仍然需要一个新的治疗方案。我们很兴奋能看到marizomib的出色治疗效果,希望marizomib可以改进传统的治疗模式,将急性疾病治疗转变为慢性可控疾病治疗。”

孤儿药Orphan drug,亦称为罕用药)指的是一些专门用于治愈(cure)或治疗(控制,treat)罕见的特效药物。取自孤儿孤苦无依且乏人重视的概念。由于药物的开发需要成本,如果药物的市场需求太小,除非开出天文数字的售价,正常情况下药物开发上难以收回成本,经常导致罕见疾病患者无力负担购买所需药物的费用。为了鼓励开发商投入资源开发此类药物,各国在社会福利方面多有规定该类药物的开发商可以享有一系列的优惠政策。

例如治疗庞贝氏症的药物Myozyme便是一例,发展出该药的中央研究院生物研究所长陈垣崇便是投入研究数十年,也放弃了许多收入更高的工作机会。

据美国FDA规定,美国境内治疗病人数少于20万的药品,或者所得药费不足以收回研发成本,就有机会申请孤儿药.


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