孤儿药（Orphan drug，亦称为罕用药）指的是一些专门用于治愈(cure)或治疗(控制，treat）罕见的特效药物。取自孤儿孤苦无依且乏人重视的概念。由于药物的开发需要成本，如果药物的市场需求太小，除非开出天文数字的售价，正常情况下药物开发上难以收回成本，经常导致罕见疾病患者无力负担购买所需药物的费用。为了鼓励开发商投入资源开发此类药物，各国在社会福利方面多有规定该类药物的开发商可以享有一系列的优惠政策。

例如治疗庞贝氏症的药物Myozyme便是一例，发展出该药的中央研究院生物研究所所长陈垣崇便是投入研究数十年，也放弃了许多收入更高的工作机会。

据美国FDA规定，美国境内治疗病人数少于20万的药品，或者所得药费不足以收回研发成本，就有机会申请孤儿药.